Développement d’un nouveau médicament contre les maladies orphelines du système nerveux central : du laboratoire à la clinique

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1 Décembre 2017
Lisa McKerracher

Le vendredi 8 décembre 2017, les conférences du CRCHUM accueilleront Lisa McKerracher, fondatrice et PDG de BioAxone BioSciences et professeure associée au Département of neurologie et neurochirurgie de l’Université McGill. Lors de sa présentation, elle décrira comment le médicament principal, appelé VX-210, passe du laboratoire au chevet du malade et elle comparera et opposera le processus de développement des médicaments biologiques et celui des nouvelles substances chimiques de petite taille.

Résumé

Pour de nombreuses affections neurologiques orphelines, dont les maladies auxquelles Lisa McKerracher s’intéresse, à savoir les lésions de la moelle épinière et les angiomes caverneux, il n’existe aucun médicament homologué par la FDA en mesure de diminuer la progression de la maladie. Contrairement aux approches fondées sur le reprofilage de médicaments déjà homologués, la création et le développement d’une nouvelle substance chimique pour une indication présentent divers obstacles sur les plans du développement et de la réglementation. Ceux-ci doivent être traités avant et lors de l’essai clinique. Pendant les études cliniques de phase 1, qui correspondent à des études d’innocuité effectuées chez des volontaires en bonne santé, les processus réglementaires sont relativement clairs. Ensuite, de nombreux aspects réglementaires supplémentaires doivent être pris en compte pour que l’essai clinique réponde aux exigences de la FDA pour l’homologation du médicament. Les études associées à un repositionnement de médicament peuvent être réalisées sans répondre aux exigences réglementaires pour l’homologation du médicament, si elles respectent les limites des paramètres d’innocuité préétablies. C’est pourquoi de nombreux essais de repositionnement de médicament ne mènent pas à des directives claires quant à la modification du traitement standard. 

Lors de sa présentation, elle décrira comment le médicament principal passe du laboratoire au chevet du malade. C’est un médicament biologique qui traite les lésions aiguës de la moelle épinière. Présentement appelé VX-210, il se trouve actuellement dans la phase IIb/3 d’un essai clinique. Son équipe travaille également sur le développement de BA-1049, une nouvelle substance chimique prévue pour le traitement des angiomes caverneux. Le fait de savoir que le mécanisme d’action de ce composé repose sur l’inhibition sélective de ROCK2 permet de définir le plan expérimental de l’étude préclinique requise, et le recours à des souris transgéniques et d’autres modèles aide à en comprendre les bienfaits possibles. Néanmoins, une quantité considérable de données supplémentaires sont nécessaires d’un point de vue réglementaire, pour fournir des informations sur la progression qui dépassent la simple démonstration de faisabilité sur des modèles animaux. Les études de pharmacologie d’innocuité, de pharmacocinétique et d’exposition/de tolérance doivent toutes être conduites bien avant l’essai clinique pour pouvoir envisager l’évaluation de l’efficacité du médicament chez l’être humain. Elle comparera et opposera le processus de développement des médicaments biologiques et celui des nouvelles substances chimiques de petite taille. Concernant les essais des phases II et III visant à démontrer l’efficacité des nouvelles substances chimiques, les autorités réglementaires exigent l’élaboration de critères quantifiables qui mesurent les bienfaits tangibles et significatifs pour les patients, pour mesurer l’efficacité. En raison de l’absence de médicament homologué pour le traitement des lésions de la moelle épinière et des angiomes caverneux, les expériences précliniques permettent d’établir les plans expérimentaux possibles pour les essais cliniques. Elle exposera également comment les recherches basiques peuvent nous informer sur ce processus.

Cette conférence sera présentée en anglais.

Vendredi, le 8 décembre 2017, à midi
Amphithéâtre du CRCHUM, R05.210 et R05.220
900, rue Saint-Denis, 5e étage
Montréal (Québec)  H2X 0A9

Lisa McKerracher, Ph. D.
Fondatrice et PDG,
BioAxone BioSciences, Cambridge, MA,
Professeure associée au Département de neurologie et neurochirurgie,
Université McGill 

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